Amerikanische Food and Drug Administration eröffnet beschleunigtes
Zulassungsverfahren für Miglustat zur Behandlung von Niemann-Pick Typ
C

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ALLSCHWIL/BASEL, SCHWEIZ -  19. November  2009 -  Actelion Ltd  (SIX:
ATLN) teilte heute mit, dass die amerikanische Gesundheitsbehörde FDA
einen  Antrag  auf  Indikationserweiterung  (supplemental  new   drug
application -  sNDA)  für  Zavesca® (Miglustat)  zur  Behandlung  von
progressiven neurologischen Symptomen bei Erwachsenen und Kindern mit
Niemann-Pick Typ C-Krankheit (NP-C) akzeptiert hat.

In den  USA ist  Zavesca® derzeit  als orales  Therapeutikum für  die
Behandlung erwachsener  Patienten  mit  leichter  bis  mittelschwerer
Typ-1-Gaucher-Krankheit     zugelassen,      bei      denen      eine
Enzymersatztherapie nicht in Betracht kommt.

Für die beantragte  Indikationserweiterung, die  sich auf  Ergebnisse
der  klinischen  Studie  OGT   918-007  sowie  zwei   multizentrische
retrospektive Kohortenstudien bei  Patienten mit  NP-C stützt,  wurde
ein  beschleunigtes   Zulassungsverfahren   eröffnet.   Beschleunigte
Zulassungsverfahren  sind   Arzneimitteln  vorbehalten,   die   einen
bedeutenden     therapeutischen    Fortschritt    darstellen     oder
Behandlungsmöglichkeiten  für   bisher   unzureichend   therapierbare
Krankheiten eröffnen. Dieser  Vorzugsstatus bedeutet  auch, dass  die
FDA das Prüfverfahren  nach Möglichkeit innerhalb  von sechs  Monaten
abschliessen wird.

Actelion  wurde   von   der   FDA  darüber   informiert,   dass   der
Erweiterungsantrag  bis  zum  12.  Januar  2010  vom  Endocrine   and
Metabolic Drug Advisory  Committee (EMDAC) geprüft  werden wird.  Die
FDA stützt sich bei der Beurteilung neuer Therapieansätze häufig  auf
die Empfehlungen von wissenschaftlichen Beiräten, beispielsweise wenn
es sich um Krankheiten  handelt, für die  bisher noch keine  Therapie
zuglassen wurde.

Dr. Jean-Paul  Clozel,  CEO  von  Actelion,  kommentierte:  "Actelion
arbeitet  eng  mit  der   FDA  zusammen  und   stellt  die  für   den
Zulassungsprozess erforderlichen Informationen  zur Verfügung,  damit
Miglustat auch in den USA  für Patienten bereitgestellt werden  kann,
die unter dieser tödlichen neurodegenerativen genetischen  Erkrankung
leiden, die  sowohl Kinder  wie  Erwachsene treffen  kann.  Miglustat
könnte als erste Therapie gegen NP-C in den USA auf den Markt  kommen
und  damit   für  Patienten   und  deren   behandelnde  Ärzte   einen
medizinischen Durchbruch darstellen."

Im Jahr 2008  hatte die  FDA Miglustat  zur Behandlung  von NP-C  den
Status eines Orphan-Arzneimittels für die USA eingeräumt.

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Hinweise für Herausgeber

Über Zavesca® (Miglustat)
Zavesca® (100 mg Miglustat in Kapselform) ist für die orale  Therapie
von   erwachsenen   Patienten   mit   leichter   bis   mittelschwerer
Typ-1-Gaucher-Krankheit  zugelassen.  Zavesca®   darf  nur  für   die
Behandlung  von  Patienten  mit  Typ-1-Gaucher-Krankheit   eingesetzt
werden, bei denen eine  Enzymersatztherapie nicht in Betracht  kommt.
Das Medikament ist in  der Europäischen Union,  den USA, Kanada,  der
Schweiz,  Brasilien,  Australien,   der  Türkei,  Israel,   Südkorea,
Neuseeland und Russland zugelassen.

In der Europäischen  Union, in Südkorea,  Brasilien und Russland  ist
Zavesca® ausserdem  für  die Behandlung  progressiver  neurologischer
Symptome bei Erwachsenen und Kindern mit Niemann-Pick Typ C-Krankheit
registriert.

Über die Niemann-Pick-Krankheit Typ C
NPC ist  ein sehr  seltenes neurodegeneratives,  genetisch  bedingtes
Leiden mit tödlichem Ausgang, das überwiegend Kinder und  Jugendliche
betrifft, jedoch in jedem Alter  einsetzen kann. Die Symptome  werden
durch  die  Speicherung  gewisser  Glykosphingolipide  in  bestimmten
Körperzellen   einschliesslich   des   Gehirns   hervorgerufen.   Die
Erkrankung ist  unerbittlich progressiv,  und die  meisten  Patienten
sterben innerhalb von fünf bis zehn Jahren nach der Diagnose. Kinder,
die unter dieser Krankheit leiden, erreichen das Erwachsenenalter  in
der Regel nicht.  Die Verschlechterung neurologischer Funktionen  ist
ein Hauptkennzeichen der Krankheit.  Sie kann sich in  schwerfälligen
Körperbewegungen, Gleichgewichtsproblemen, langsamer und undeutlicher
Sprache, Schluckbeschwerden,  Problemen mit  den Augenbewegungen  und
Krampfanfällen   äussern.   Ein   Nachlassen   der    intellektuellen
Fähigkeiten ist üblich. In den Endstadien der Erkrankung ist das Kind
oder der junge Erwachsene bettlägerig, hat wenig Muskelkontrolle  und
ist intellektuell geschädigt.  Die Diagnose der  Krankheit kann  sich
infolge  ihres   seltenen   Auftretens  und   der   unterschiedlichen
Ausprägung als schwierig und langwierig erweisen.

Sicherheitsinformationen zu Zavesca®
Bei mehr  als  80%  der mit  Zavesca®  behandelten  Patienten  wurden
Magen-Darm-Reaktionen, vor  allem Diarrhoe,  entweder zu  Beginn  der
Behandlung oder auch  intermittierend, festgestellt. Diese  verlaufen
mehrheitlich mild  und  verschwinden in  der  Regel nach  den  ersten
Behandlungswochen von selbst. In  der klinischen Praxis zeigte  sich,
dass die Diarrhoe durch eine Veränderung der Nahrungszusammensetzung
(Reduzierung der Einnahme von Lactose und anderer Kohlenhydrate), die
Einnahme von Zavesca® ausserhalb der Mahlzeiten und/oder die Einnahme
von  Anti-Diarrhoe-Präparaten  wie  beispielsweise  Loperamid   unter
Kontrolle gebracht werden konnte. Bei einzelnen Patienten könnte eine
vorübergehende Herabsetzung der Dosis notwendig werden. Patienten mit
chronischer       Diarrhoe       oder       anderen       anhaltenden
Gastrointestinalbeschwerden,   die   auf   diese   Massnahmen   nicht
reagieren,  sollten  gemäss  klinischer  Praxis  untersucht   werden.
Zavesca®   ist     bisher    nicht   bei    Patienten    mit    einer
Krankheitsgeschichte schwerwiegender Gastrointestinalerkrankungen wie
chronisch-entzündlichen Darmerkrankungen untersucht worden.

Bei mit  Zavesca® behandelten  Patienten mit  Typ-1-Gaucher-Krankheit
wurden Fälle von peripherer Neuropathie berichtet. Bei Patienten  mit
Typ-1-Gaucher-Krankheit   treten   im   Vergleich   zur   allgemeinen
Bevölkerung häufiger  Fälle  von  peripherer  Neuropathie  auf.  Alle
Patienten sollten  sich  zu Beginn  einer  Behandlung und  danach  in
regelmässigen    Abständen    einer    neurologischen    Untersuchung
unterziehen. Bei Patienten, die  Symptome wie Taubheit oder  Kribbeln
entwickeln,  sollten  Nutzen  und  Risiken  der  Behandlung   sorgsam
abgeklärt werden.

Zavesca® kann bei schwangeren Frauen zu Missbildungen des ungeborenen
Lebens führen. Es darf  deshalb nicht an  Frauen, die schwanger  sind
oder es werden  können, abgegeben werden;  Patienten sollten auf  das
Risiko fötaler Missbildungen  hingewiesen werden.  Die Einnahme  kann
bei Männern zur  Unfruchtbarkeit führen. Während  einer Therapie  mit
Zavesca® und  bis  drei Monate  nach  Absetzen der  Therapie  sollten
deshalb Kontrazeptiva  verwendet  und keine  Schwangerschaft  geplant
werden.

Actelion Ltd
Actelion Ltd ist ein biopharmazeutisches Unternehmen mit Hauptsitz in
Allschwil/Basel, Schweiz. Actelions erstes Medikament, Tracleer®, ist
ein zur Therapie der  pulmonalen arteriellen Hypertonie  zugelassener
dualer  Endothelin-Rezeptor-Antagonist  in  Tablettenform.   Actelion
vertreibt Tracleer® durch eigene  Niederlassungen in den  wichtigsten
internationalen Märkten,  so den  Vereinigten  Staaten (mit  Sitz  in
South  San  Francisco),  der   Europäischen  Union,  Japan,   Kanada,
Australien  und  der  Schweiz.  Actelion,  1997  gegründet,  ist  ein
weltweit führendes Unternehmen bei der Erforschung des Endothels. Das
Endothel  trennt  die  Gefässwand   vom  Blutstrom.  Mit  über   2200
Mitarbeitenden  konzentriert   sich   Actelion   darauf,   innovative
Medikamente in Bereichen mit hohem medizinischem Bedarf zu entdecken,
zu entwickeln und zu  vermarkten. Actelion Aktien  werden an der  SIX
Swiss Exchange im Rahmen des Blue-chip-Index SMI (Swiss Market  Index
SMI®) gehandelt (Symbol: ATLN).

Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:
Roland Haefeli
Vice President, Head of Investor Relations & Public Affairs
Actelion Pharmaceuticals Ltd, Gewerbestrasse 16, CH-4123 Allschwil
+41                   61                    565                    62
62
+1 650 624 69 36
http://www.actelion.com

 
--- Ende der Mitteilung  ---

Actelion Pharmaceuticals Ltd
Gewerbestrasse 16 Allschwil 
Schweiz

WKN: 936767; ISIN: CH0010532478; Index: SBIOM, SLIFE, SMCI, SMIEXP, 
SMIM, SPI, SPIEX;
Notiert: Main Market in SIX Swiss Exchange;

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