– Das Unternehmen richtet am 30. August 2024 um
13.00 Uhr (BST), 8.00 Uhr (ET), eine Konferenzschaltung zur
Er�rterung der Ergebnisse ein –
Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), das führende
Unternehmen für RNAi-Therapeutika, gab heute bekannt, dass das
Unternehmen die Ergebnisse der Phase-3-Studie HELIOS-B zu
Vutrisiran bei Patienten mit ATTR-Amyloidose und Kardiomyopathie
auf dem Kongress 2024 der Europäischen Gesellschaft für Kardiologie
(ESC) präsentieren wird, der vom 30. August bis 2. September 2024
in London, Großbritannien, stattfindet. Erst kürzlich hatte das
Unternehmen positive Topline-Ergebnisse der Studie ver�ffentlicht,
die den primären Endpunkt erreichte. Die Ergebnisse zeigten eine
statistisch signifikante Verringerung der Gesamtmortalität und der
wiederkehrenden kardiovaskulären Ereignisse sowie aller sekundären
Endpunkte, sowohl in der Gesamtpopulation als auch der
Monotherapiepopulation. In Übereinstimmung mit dem etablierten
Profil war das Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil akzeptabel.
Außerdem wird das Unternehmen am 30. August 2024 einen Webcast für
Investoren organisieren, um die Ergebnisse von HELIOS-B zu
besprechen. Vutrisiran befindet sich in der Entwicklung für die
Behandlung der ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie.
Ferner wird das Unternehmen die Ergebnisse einer
Untergruppenanalyse der Phase-2-Studie KARDIA-2 zu Zilebesiran –
einem in der Entwicklung befindlichen RNAi-Therapeutikum zur
Behandlung von Bluthochdruck – und neue Daten aus Post-hoc-Analysen
der Phase-3-Studien APOLLO-B und APOLLO-OLE zu Patisiran bei
Patienten mit ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie präsentieren.
Patisiran ist nicht für die Behandlung von ATTR-Amyloidose mit
Kardiomyopathie zugelassen.
Informationen zu den ESC-Präsentationen
- Primary Results from HELIOS-B, a Phase 3 Study of Vutrisiran
in Patients with Transthyretin Amyloidosis with Cardiomyopathy
(Erste Ergebnisse von HELIOS-B, einer Phase-3-Studie zu Vutrisiran
bei Patienten mit Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie)
London: Hot Line 1 Freitag, 30. August 2024, 11.00 Uhr (BST), 6.00
Uhr (ET) Präsentatorin: Marianna Fontana, M.D., Ph.D.
- Subgroup Results from KARDIA-2: Impact of Demographic and
Baseline Disease Characteristics on Zilebesiran Response in
Patients with Hypertension Uncontrolled by a Standard Oral
Antihypertensive (Untergruppenergebnisse aus KARDIA-2: Auswirkung
demografischer und Ausgangsmerkmale der Erkrankung auf das
Ansprechen auf Zilebesiran bei Patienten mit Bluthochdruck, der
durch ein orales Standard-Antihypertensivum nicht kontrollierbar
ist) Science Box 4: Pharmacological Management in Hypertension
Freitag, 30. August 2024, 14.30 Uhr (BST), 9.30 Uhr (ET)
Präsentator: Manish Saxena, MBBS, MSc, FBHS
- Long-term Effects of Patisiran on Survival and Cardiac
Parameters in Patients with Transthyretin-Mediated Cardiac
Amyloidosis: Post-hoc Analyses of APOLLO-B and Cardiac
Subpopulation of APOLLO-OLE (Langzeitauswirkungen von Patisiran auf
Überleben und Herzparameter bei Patienten mit
Transthyretin-vermittelter kardialer Amyloidose: Post-hoc-Analysen
von APOLLO-B und der kardialen Subpopulation von APOLLO-OLE)
Science Box 1: Advances in Amyloidosis Sonntag, 1. September 2024,
17.36 Uhr (BST), 12.36 Uhr (ET) Präsentator: Olivier Lairez,
M.D.
Informationen zum Webcast für Investoren
Das Management von Alnylam wird die HELIOS-B-Ergebnisse am 30.
August 2024 um 13.00 Uhr (BST), 8.00 Uhr (ET), in einem Webcast
er�rtern.
Ein Live-Audio-Webcast der Konferenzschaltung wird auf der
Website des Unternehmens unter www.alnylam.com/events im Bereich
„Investors“ abrufbar sein. Ein archivierter Webcast wird etwa zwei
Stunden nach der Veranstaltung auf der Website des Unternehmens
bereitgestellt.
Über AMVUTTRA® (Vutrisiran)
AMVUTTRA® (Vutrisiran) ist ein RNAi-Therapeutikum, das mutiertes
und Wildtyp-Transthyretin (TTR) schnell unterdrückt und so die
Ursache der Transthyretin (ATTR)-Amyloidose bekämpft. Vutrisiran
wird vierteljährlich als subkutane Injektion verabreicht und ist in
mehr als 15 Ländern für die Behandlung der Polyneuropathie der
erblichen Transthyretin-vermittelten Amyloidose (hATTR-PN) bei
Erwachsenen zugelassen und auf dem Markt erhältlich. In
Großbritannien ist Vutrisiran speziell für die Behandlung der hATTR
bei erwachsenen Patienten mit Polyneuropathie in den Stadien 1 und
2 indiziert. Zudem befindet sich Vutrisiran in der Entwicklung zur
Behandlung der ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM), die
sowohl Wildtyp- als auch erbliche Formen der Krankheit beinhaltet.
Nur für US-Medien: Weitere Informationen über Vutrisiran,
einschließlich der vollständigen
US-Verschreibungsinformationen, finden Sie auf
AMVUTTRA.com . Für britische Medien: Die
Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels für Großbritannien
finden Sie unter
https://www.medicines.org.uk/emc/product/14060.
Über ONPATTRO® (Patisiran)
ONPATTRO ® (Patisiran) ist ein RNAi-Therapeutikum, das
die TTR-Messenger-RNA stummschalten und die Produktion des
TTR-Proteins in der Leber senken soll. Patisiran wird intraven�s
verabreicht und ist in 40 Ländern für die Behandlung der
Polyneuropathie der erblichen Transthyretin-Amyloidose (hATTR-PN)
bei Erwachsenen zugelassen. Nur für US-Medien:
Weitere Informationen über Patisiran, einschließlich der
vollständigen US-Verschreibungsinformationen, finden Sie auf
ONPATTRO.com. Für britische Medien: Die
Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels für Großbritannien
finden Sie unter
https://www.medicines.org.uk/emc/product/10368.
Über ATTR
Transthyretin-Amyloidose (ATTR) ist eine unterdiagnostizierte,
rapide fortschreitende, schwächende und t�dliche Erkrankung, die
durch fehlgefaltete Transthyretin (TTR)-Proteine hervorgerufen
wird, die sich als Amyloid-Ablagerungen in verschiedenen Teilen des
K�rpers ansammeln, insbesondere in den Nerven, im Herzen und im
Magen-Darm-Trakt. Die Patienten k�nnen an einer Polyneuropathie,
einer Kardiomyopathie oder an beiden Erscheinungsformen der
Krankheit leiden. Es existieren zwei verschiedene Formen der ATTR:
erbliche ATTR (hATTR), das durch eine TTR-Genvariante verursacht
wird und etwa 50.000 Menschen weltweit betrifft, und die
Wildtyp-ATTR (wtATTR), das ohne eine TTR-Genvariante auftritt und
etwa 200.000 bis 300.000 Menschen weltweit betrifft.
Über Zilebesiran
Zilebesiran ist ein subkutan verabreichtes RNAi-Therapeutikum,
das auf Angiotensinogen (AGT) abzielt und sich in der klinischen
Entwicklung zur Behandlung von Bluthochdruck in
Patientenpopulationen mit dringendem ungedecktem Bedarf befindet.
AGT ist die Vorstufe des Renin-Angiotensin-Aldosteron-Systems
(RAAS), einer Kaskade, die nachweislich eine Rolle bei der
Regulierung des Blutdrucks spielt und deren Hemmung eine gut
etablierte blutdrucksenkende Wirkung hat. Zilebesiran hemmt die
AGT-Synthese in der Leber, was zu einer dauerhaften Verringerung
des AGT-Proteins und letztlich des Vasokonstriktors Angiotensin
(Ang) II führen kann. Zilebesiran nutzt die Enhanced Stabilization
Chemistry Plus (ESC+) GalNAc-Konjugat-Technologie von Alnylam, die
eine seltene subkutane Dosierung mit erh�hter Selektivität
erm�glicht und das Potenzial hat, eine tonische Blutdruckkontrolle
zu erreichen, die eine konsistente und dauerhafte Blutdrucksenkung
über einen Zeitraum von 24 Stunden zeigt, die bis zu sechs Monate
nach einer Einzeldosis von Zilebesiran anhält. Die Sicherheit und
Wirksamkeit von Zilebesiran wurde von der FDA, EMA oder einer
anderen Gesundheitsbeh�rde noch nicht bestätigt oder geprüft.
Zilebesiran wird gemeinsam von Alnylam und Roche entwickelt und
vermarktet.
Über Bluthochdruck
Eine unkontrollierte Hypertonie ist ein chronisch erh�hter
Blutdruck (BP), der in den ACC/AHA-Leitlinien von 2017 als
systolischer Blutdruck (SBP) ≥130 mmHg und diastolischer Blutdruck
(DBP) ≥80 mmHg definiert ist. Weltweit leben mehr als eine
Milliarde Menschen mit Bluthochdruck. Etwa jeder dritte Erwachsene
weltweit leidet an Bluthochdruck, wobei bis zu 80 % der Betroffenen
trotz der Verfügbarkeit mehrerer Klassen von oralen
Antihypertensiva unkontrolliert bleiben. Trotz der Verfügbarkeit
blutdrucksenkender Medikamente besteht nach wie vor ein erheblicher
ungedeckter medizinischer Bedarf, vor allem angesichts der
schlechten Adhärenzraten bei der täglichen Einnahme der vorhandenen
oralen Medikamente, was zu einer uneinheitlichen Blutdruckkontrolle
und einem erh�hten Risiko für Schlaganfall, Herzinfarkt und
vorzeitigen Tod führt. Insbesondere besteht in mehreren Bereichen
ein dringender ungedeckter Bedarf, in denen neuartige Ansätze zur
Behandlung von Bluthochdruck einen zusätzlichen
Entwicklungsschwerpunkt rechtfertigen, darunter Patienten mit
schlechter Medikamentenadhärenz und Patienten mit hohem
kardiovaskulären Risiko.
Über RNAi
RNAi (RNA-Interferenz) ist ein natürlicher, zellulärer Prozess
zur Stummschaltung von Genen („Gene Silencing“), die derzeit einen
der vielversprechendsten und am schnellsten voranschreitenden
Grenzbereiche in Biologie und Arzneimittelentwicklung darstellt.
Ihre Entdeckung wurde begrüßt als „bedeutender wissenschaftlicher
Durchbruch, der etwa einmal pro Dekade vorkommt“. Im Jahr 2006
wurde er mit dem Nobelpreis für Physiologie oder Medizin gewürdigt.
Durch die Nutzung des natürlichen biologischen Prozesses der RNAi
in unseren Zellen ist eine Klasse von Medikamenten entstanden, die
als RNAi-Therapeutika bekannt sind. Kurze eingreifende RNA (small
interfering RNA, siRNA) sind Moleküle, die die RNAi vermitteln und
Bestandteil der therapeutischen RNAi-Plattform von Alnylam sind,
und funktionieren auf einer den heutigen Medikamenten vorgelagerten
Ebene durch wirksame Stummschaltung der Messenger-RNA (mRNA) –
Vorläufer der Gene, die die krankheitsausl�senden Proteine kodieren
– und verhindern auf diese Weise deren Bildung. Es handelt sich
hier um einen bahnbrechenden Ansatz mit dem Potenzial, die
Versorgung von Patienten mit genetischen und anderen Erkrankungen
grundlegend zu verändern.
Über Alnylam Pharmaceuticals
Alnylam (Nasdaq: ALNY) ist führend bei der Umsetzung der
RNA-Interferenz (RNAi) in eine v�llig neue Klasse innovativer
Arzneimittel, die das Potenzial haben, das Leben von Menschen zu
verbessern, die an seltenen und prävalenten Erkrankungen mit
ungedecktem medizinischem Bedarf leiden. Auf der Grundlage
wissenschaftlicher Erkenntnisse, die mit dem Nobelpreis gewürdigt
wurden, repräsentieren RNAi-Therapeutika einen starken klinisch
validierten Ansatz, der richtungweisende Therapeutika hervorbringt.
Seit seiner Gründung im Jahr 2002 führt Alnylam die RNAi-Revolution
mit der Umsetzung seiner kühnen Vision an, wissenschaftliche
Potenziale in die Realität zu überführen. Alnylam verfügt über eine
umfangreiche Pipeline von Prüfpräparaten, darunter mehrere
Produktkandidaten in der späten Entwicklungsphase. Alnylam nutzt
seine Strategie „ Alnylam P5x25 “, um transformative Arzneimittel
für seltene und häufige Krankheiten zu entwickeln, um die
Behandlungsergebnisse von Patienten weltweit durch nachhaltige
Innovation zu verbessern und zugleich eine überragende finanzielle
Performance zu erzielen, die sein führendes Biotech-Profil
begründet. Alnylam hat seinen Sitz in Cambridge, US-Bundesstaat
Massachusetts.
Zukunftsgerichtete Aussagen von Alnylam
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im
Sinne von Abschnitt 27A des Securities Act von 1933 und Abschnitt
21E des Securities Exchange Act von 1934. Alle Aussagen, die keine
historischen Tatsachen darstellen, in Bezug auf die Erwartungen,
Überzeugungen, Ziele, Pläne oder Aussichten von Alnylam,
einschließlich, aber nicht beschränkt auf die Erwartungen von
Alnylam in Bezug auf die geplante Präsentation detaillierter
Ergebnisse der HELIOS-B-Studie sowie anderer Studien, die
Sicherheit und Wirksamkeit von Vutrisiran zur Behandlung von
ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie und das Potenzial von Alnylam,
seine Strategie Alnylam P5x25 zu verwirklichen und ein führendes
Biopharma-Unternehmen zu werden, sind als zukunftsgerichtete
Aussagen zu betrachten. Die tatsächlichen Ergebnisse und
Zukunftspläne k�nnen aufgrund verschiedener wichtiger Risiken,
Unwägbarkeiten und anderer Faktoren erheblich von denen abweichen,
die in diesen zukunftsgerichteten Aussagen enthalten sind,
einschließlich von Risiken und Unwägbarkeiten in Bezug auf: die
Fähigkeit von Alnylam, seine Strategie Alnylam P5x25 erfolgreich
umzusetzen; die Fähigkeit von Alnylam, die Wirksamkeit und
Sicherheit seiner Produktkandidaten erfolgreich nachzuweisen; die
präklinischen und klinischen Ergebnisse für die Produktkandidaten
von Alnylam, einschließlich Vutrisiran; Maßnahmen oder Empfehlungen
von Zulassungsbeh�rden und die Fähigkeit von Alnylam, die Zulassung
für seine Produktkandidaten wie Vutrisiran sowie eine günstige
Preisgestaltung und Kostenerstattung zu erreichen; Einführung,
Vermarktung und Verkauf der zugelassenen Produkte von Alnylam
weltweit; m�gliche Verz�gerungen, Unterbrechungen oder Ausfälle bei
der Herstellung und Lieferung der Produktkandidaten von Alnylam
oder der vermarkteten Produkte; sowie die Risiken, die im Abschnitt
„Risk Factors“ im Jahresbericht 2023 von Alnylam auf Form 10-K, der
bei der Securities and Exchange Commission (SEC) eingereicht wurde,
in detailliert beschrieben sind und regelmäßig von Alnylam in
nachfolgenden Quartalsberichten auf Form 10-Q und in seinen anderen
bei der SEC eingereichten Unterlagen aktualisiert werden k�nnen.
Alle zukunftsgerichteten Aussagen spiegeln nur die am Tag der
Ver�ffentlichung geltenden Einschätzungen von Alnylam wider und
gelten nicht für einen späteren Zeitpunkt als das Datum der
Ver�ffentlichung dieser Pressemitteilung. Außerhalb des gesetzlich
vorgegebenen Rahmens lehnt Alnylam ausdrücklich jegliche
Verpflichtung zur Aktualisierung von zukunftsgerichteten Aussagen
ab.
Die Ausgangssprache, in der der Originaltext ver�ffentlicht
wird, ist die offizielle und autorisierte Version. Übersetzungen
werden zur besseren Verständigung mitgeliefert. Nur die
Sprachversion, die im Original ver�ffentlicht wurde, ist
rechtsgültig. Gleichen Sie deshalb Übersetzungen mit der originalen
Sprachversion der Ver�ffentlichung ab.
Originalversion auf businesswire.com
ansehen: https://www.businesswire.com/news/home/20240807676147/de/
Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Christine Regan Lindenboom
(Investoren und Medien) +1-617-682-4340 Josh Brodsky (Investoren)
+1-617-551-8276
Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ:ALNY)
過去 株価チャート
から 7 2024 まで 8 2024
Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ:ALNY)
過去 株価チャート
から 8 2023 まで 8 2024
