TORONTO, le 7 juill. 2022 /CNW/ - Vertex
Pharmaceuticals Incorporated (Canada) (Nasdaq: VRTX) a annoncé
aujourd'hui la signature d'une lettre d'intention (LI) avec
l'Alliance pancanadienne pharmaceutique (APP), qui représente un
accord de principe concernant le remboursement public de
PrTRIKAFTAMD
(éléxacaftor/tézacaftor/ivacaftor et ivacaftor) pour les
patient(e)s âgé(e)s de 6 ans et plus qui présentent au moins
une mutation F508del du gène régulateur de la perméabilité
transmembranaire de la fibrose kystique (cystic fibrosis
transmembrane conductance regulator, CFTR).
![Vertex-Logo (Groupe CNW/Vertex Pharmaceuticals (Canada) Inc.) Vertex-Logo (Groupe CNW/Vertex Pharmaceuticals (Canada) Inc.)](https://mma.prnewswire.com/media/1855372/Vertex_Pharmaceuticals__Canada__Inc__Vertex_proc_de___l_annonce.jpg)
Il s'agit d'une modification de la lettre d'intention précédente
qui comprend TRIKAFTAMD pour les personnes âgées de
12 ans et plus, PrKALYDECOMD (ivacaftor)
et PrORKAMBIMD (lumacaftor/ivacaftor). Cette
modification de la LI fait suite à la recommandation clinique
positive de TRIKAFTAMD pour les personnes atteintes de
fibrose kystique (FK) âgées de 6 ans et plus par l'Agence
canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS).
La recommandation de l'ACMTS a éliminé le critère d'instauration du
pVEMSp (pourcentage du volume expiratoire maximal par seconde
prédit) de 90 % chez tous les patients admissibles âgés de
6 ans et plus. Cette nouvelle recommandation remplace la
recommandation antérieure de TRIKAFTAMD de l'ACMTS pour
les personnes âgées de 12 ans et plus.
« Il s'agit d'une étape importante pour toutes les
personnes atteintes de fibrose kystique au Canada », a déclaré
Michael Siauw, Directeur général de Vertex Pharmaceuticals
(Canada). « Nous aimerions
remercier l'ACMTS, l'APP et les juridictions participantes pour
leur approche collaborative. La recommandation clinique positive de
l'ACMTS est conforme aux meilleures pratiques de prise en charge de
la FK et s'applique à tous les patients admissibles âgés de 6 ans
et plus. Nous collaborerons promptement avec les régimes publics
d'assurance-médicaments pour appliquer cette recommandation
clinique positive afin que toutes les personnes admissibles
atteintes de FK aient la possibilité de recevoir
TRIKAFTA. »
L'Institut national d'excellence en santé et en services sociaux
(INESSS) du Québec procède actuellement à l'évaluation des
technologies de la santé de TRIKAFTAMD pour les patients
âgés de 6 ans et plus. Il est prévu que cette recommandation sera
publiée plus tard cette année.
À propos de la fibrose
kystique
La fibrose kystique (FK) est une maladie génétique rare qui
raccourcit la vie et touche plus de 83 000 personnes à
l'échelle mondiale. La FK est une maladie progressive
multisystémique qui affecte les poumons, le foie, le pancréas, le
tractus gastro-intestinal, les sinus, les glandes sudoripares et le
système reproducteur. La FK est causée par une protéine CFTR
défectueuse et/ou manquante résultant de certaines mutations du
gène CFTR. Les enfants doivent hériter de deux gènes
CFTR défectueux -- un de chaque parent -- pour être atteints
de FK, et ces mutations peuvent être identifiées par un test
génétique. Bien qu'il existe de nombreux types différents de
mutations du gène CFTR qui peuvent causer la maladie, la
grande majorité des personnes atteintes de la FK présentent au
moins une mutation du gène F508del. Les mutations du
CFTR entraînent la FK en provoquant une déficience de la
protéine CFTR ou en entraînant un manque ou une absence de protéine
CFTR à la surface des cellules. La fonction défectueuse et/ou
l'absence de protéine CFTR entraînent une mauvaise circulation du
sel et de l'eau dans et hors des cellules de plusieurs organes.
Dans les poumons, cela mène à l'accumulation de mucus anormalement
épais et collant, à des infections pulmonaires chroniques et à des
lésions pulmonaires progressives qui mènent ultimement à la mort de
nombreux patients. L'âge médian du décès est au début de la
trentaine.
Au sujet de TRIKAFTAMD
(éléxacaftor/tézacaftor/ivacaftor et ivacaftor)
Chez les personnes présentant certains types de mutations dans
le gène CFTR, la protéine CFTR n'est pas traitée ou repliée
normalement dans la cellule, ce qui peut empêcher la protéine CFTR
d'atteindre la surface de la cellule et de fonctionner
correctement. PrTRIKAFTAMD
(éléxacaftor/tézacaftor/ivacaftor et ivacaftor) est un médicament
oral conçu pour augmenter la quantité et la fonction de la protéine
CFTR à la surface de la cellule. L'éléxacaftor et le tézacaftor
agissent ensemble pour augmenter la quantité de protéine mature à
la surface de la cellule en se liant à différents sites de la
protéine CFTR. L'ivacaftor, connu sous le nom de potentialisateur
de CFTR, est conçu pour faciliter la capacité des protéines CFTR à
transporter le sel et l'eau à travers la membrane cellulaire. Les
actions combinées de l'éléxacaftor, du tézacaftor et de l'ivacaftor
aident à hydrater et à éliminer le mucus des voies respiratoires.
TRIKAFTAMD est un médicament délivré sur ordonnance pour
le traitement de la fibrose kystique (FK) chez les personnes de
6 ans et plus qui présentent au moins une mutation
F508del du gène régulateur de la perméabilité
transmembranaire de la fibrose kystique
(gène CFTR).
À propos de Vertex
Vertex est une société mondiale de biotechnologie qui investit
dans l'innovation scientifique afin de créer des médicaments
transformateurs pour les personnes atteintes de maladies graves.
La société possède plusieurs médicaments approuvés pour
traiter la cause sous-jacente de la fibrose kystique (FK) - une
maladie génétique rare et mettant la vie en danger - et a plusieurs
programmes cliniques et de recherche en cours sur la FK. Outre la
FK, Vertex dispose d'un solide portefeuille de thérapies
expérimentales à petites molécules, cellulaires et génétiques pour
traiter d'autres maladies graves pour lesquelles elle possède une
connaissance approfondie de la biologie humaine causale, notamment
l'anémie falciforme, la bêta-thalassémie, la maladie rénale médiée
par APOL1, la douleur, le diabète de type 1, le déficit en
alpha-1-antitrypsine et la dystrophie musculaire de Duchenne.
Fondé en 1989 à Cambridge,
dans le Massachusetts, le siège
social mondial de Vertex est désormais situé dans le
Boston's Innovation
District et son siège social international est situé à Londres.
De plus, la société possède des centres de recherche et
développement et des bureaux commerciaux en Amérique du Nord, en
Europe, en Australie et en
Amérique latine. Vertex est constamment reconnue comme l'un des
meilleurs lieux de travail de l'industrie; elle a figuré
12 années consécutives sur la liste des meilleurs employeurs
du magazine Science et constitue l'une des 100 meilleures
entreprises selon Seramount (anciennement Working Mother Media) en
2021. Pour des mises à jour sur l'entreprise et pour en savoir plus
sur l'histoire de l'innovation de Vertex, visitez www.vrtx.com.
Remarque spéciale concernant les
déclarations prospectives
Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives
telles que définies dans la Private Securities Litigation Reform
Act de 1995, y compris, sans s'y limiter, les déclarations
faites par Michael Siauw dans ce communiqué de presse, les
déclarations concernant nos attentes selon lesquelles les personnes
admissibles atteintes de FK au Canada auront accès à TRIKAFTAMD et
les déclarations concernant les recommandations supplémentaires
attendues de la part des autorités canadiennes. Bien que Vertex
estime que les déclarations prospectives contenues dans ce
communiqué de presse sont exactes, ces déclarations prospectives
représentent les opinions de la société uniquement à la date de ce
communiqué de presse et il existe un certain nombre de risques et
d'incertitudes qui pourraient faire en sorte que les événements ou
les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux exprimés ou
sous-entendus par ces déclarations prospectives. Ces risques et
incertitudes comprennent, entre autres, que l'entreprise puisse
finalement ne pas obtenir le remboursement au Canada, que les données des programmes de
développement de la société peuvent ne pas soutenir
l'enregistrement ou le développement ultérieur de ses composés pour
des raisons de sécurité, d'efficacité ou d'autres raisons, et
d'autres risques énumérés sous la rubrique « Facteurs de
risque » dans le dernier rapport annuel de Vertex et les
rapports trimestriels ultérieurs déposés auprès de la Securities
and Exchange Commission à l'adresse www.sec.gov et disponibles
sur le site Web de la société à l'adresse www.vrtx.com. Vous ne
devez pas vous fier indûment à ces déclarations. Vertex décline
toute obligation de mettre à jour les renseignements contenus dans
ce communiqué de presse à mesure que de nouveaux renseignements
deviennent disponibles.
(VRTX-GEN)
SOURCE Vertex Pharmaceuticals (Canada) Inc.