-- DAYBUE est le premier et le seul
traitement approuvé au Canada pour le traitement du syndrome de
Rett, un trouble neurodéveloppemental rare
Acadia Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: ACAD) a annoncé aujourd’hui
que Santé Canada a accordé une autorisation de mise en marché pour
DAYBUE™ (trofinétide) pour le traitement du syndrome de Rett chez
les patients adultes et pédiatriques de deux ans et plus pesant au
moins 9 kg, dans le cadre du processus d’examen prioritaire.
L’autorisation de l’avis de conformité de DAYBUE en fait le premier
et le seul médicament approuvé au Canada pour le traitement du
syndrome de Rett.
Le syndrome de Rett est un trouble neurodéveloppemental rare et
complexe qui touche principalement les femmes, qui présente une
régression significative après un développement apparemment normal
au cours des deux premières années de vie.1,2 Au Canada, on estime
qu’entre 600 et 900 patients sont touchés par ce syndrome.3 Les
symptômes peuvent comprendre la perte des compétences de
communication et de l’utilisation volontaire des mains, des
troubles de la démarche, ainsi que des mouvements stéréotypés des
mains, comme par exemple se tordre les mains, applaudir et se
frotter les mains.4 La plupart des patients atteints du syndrome de
Rett vivront jusqu’à l’âge adulte et auront besoin de soins en
permanence.1,5
« L’autorisation de DAYBUE par Santé Canada est une étape
importante pour la communauté du syndrome de Rett au Canada et un
autre pas vers l’engagement d’Acadia visant à améliorer l’accès à
ce traitement pour les patients et leurs familles », a déclaré
Catherine Owen Adams, chef de la direction d’Acadia. « Nous avons
hâte d’apporter DAYBUE aux patients Canadien avec le syndrome de
Rett ».
« Le syndrome de Rett est un trouble neurodébilitant et complexe
qui se manifeste différemment d’un patient à l’autre et peut
entraîner toutes sortes de symptômes tout au long de la vie »,
explique Anita Datta, M.D., FRCPC, neurologue et épileptologue
pédiatrique, co-directrice du programme Rett au BC Children’s
Hospital et professeure agrégée de clinique à la Faculté de
médecine de l’UBC. « Jusqu’à présent, les options thérapeutiques
visaient surtout à prendre en charge les symptômes, car il
n’existait aucun traitement spécifique pour le syndrome de Rett
».
Le dépôt de dossier auprès de Santé Canada a été appuyé par des
résultats positifs de l’étude pivot de phase 3 LAVENDER™ visant à
évaluer l’efficacité et l’innocuité du trofinétide par rapport au
placebo chez 187 filles et jeunes femmes âgées de 5 à 20 ans et
atteintes du syndrome de Rett. Les critères d’évaluation
co-primaires étaient la variation par rapport aux valeurs initiales
du score total au questionnaire sur le comportement associé au
syndrome de Rett (Rett Syndrome Behaviour Questionnaire, RSBQ), une
évaluation de l’aidant, et du score de l’échelle de l’impression
clinique globale de l’amélioration (Clinical Global
Impression–Improvement, CGI-I) à la semaine 12; les deux étaient
statistiquement significatifs. Le questionnaire RSBQ est une
échelle d’évaluation de 45 éléments remplie par l’aidant, qui
évalue un éventail de symptômes du syndrome de Rett (respiration,
mouvements de la main ou stéréotypies, comportements répétitifs,
comportements nocturnes, vocalisations, expressions faciales,
regard et humeur). Le critère d’évaluation secondaire consistant à
mesurer la variation entre le début de l’étude (référence) et la
semaine 12 dans la Liste de contrôle du Profil de développement de
la communication et du comportement symbolique pour nourrissons et
enfants en bas âge - Score composite social (Symbolic Behavior
Scales Development Profile™ Infant-Toddler Checklist – Social
Composite Score, CSBS-DP-IT) était également significatif sur le
plan statistique lorsque comparé au placebo.6
« Le syndrome de Rett a non seulement des répercussions
importantes sur les personnes atteintes de ce trouble, mais aussi
sur leurs familles, leurs amis et leurs proches » a déclaré Sabrina
Millson, présidente de l’Association du syndrome de Rett de
l’Ontario (Ontario Rett Syndrome Association, O.R.S.A.). « La
nouvelle d’aujourd’hui constitue une étape historique pour la
communauté canadienne du syndrome de Rett, qui attendait avec
impatience l’approbation d’un traitement. Maintenant que ce
traitement a été approuvé, nous espérons qu’il sera accessible par
l’intermédiaire de régimes privés et publics d’assurance
médicaments le plus rapidement possible pour tous ceux qui
pourraient en bénéficier ».
Au Canada, DAYBUE est indiqué pour le traitement du syndrome de
Rett chez les adultes et les enfants de 2 ans et plus pesant au
moins 9 kilos.7
Pour obtenir davantage de renseignements, consultez notre site
Web au Canada à l’adresse CA.Acadia.com et suivez-nous sur LinkedIn
et X.
À propos du syndrome de Rett
Le syndrome de Rett est un trouble neurodéveloppemental rare et
complexe à quatre stades. Il touche environ 1 femme sur 10 000 à 15
000 à la naissance, à travers le monde.1,2,8 Au Canada, la
prévalence du syndrome de Rett est estimée entre 600 et 900
patients.3 Les enfants atteints du syndrome de Rett présentent une
période de régression du développement entre l’âge de 18 à 30 mois,
qui est généralement suivie d’une période de plateau qui dure des
années à des décennies.2 Le syndrome de Rett est diagnostiqué par
évaluation clinique, généralement vers l’âge de trois ans.4,9 Le
syndrome de Rett est un trouble complexe et multisystémique qui
cause une déficience profonde de la fonction du système nerveux
central (SNC), incluant une perte des compétences de communication
et de l’utilisation volontaire des mains, des troubles de la
démarche, ainsi que des mouvements stéréotypés des mains, comme par
exemple se tordre/serrer les mains, applaudir/frapper des mains,
porter des objets à la bouche et des automatismes en se
lavant/frottant les mains.1,4 Il est provoqué par des mutations
d’un gène appelé MECP2 sur le chromosome X.10
À propos de DAYBUE™ (trofinétide)
Le trofinétide est un analogue synthétique du tripeptide
N-terminal du facteur de croissance analogue à l’insuline. Le
mécanisme par lequel le trofinétide exerce des effets
thérapeutiques chez les patients atteints du syndrome de Rett est
inconnu.11
Pour obtenir de plus amples renseignements, veuillez consulter
la monographie de DAYBUE pour le Canada qui est électroniquement
disponible ici.
À propos d’Acadia Pharmaceuticals Inc.
Acadia fait progresser les percées en neuroscience pour
améliorer la vie. Depuis notre création, nous travaillons à
l’avant-garde des soins de santé pour offrir des solutions
essentielles aux personnes qui en ont le plus besoin. Nous avons
mis au point et commercialisé le premier et le seul médicament
approuvé par la FDA pour traiter les hallucinations et les délires
associés à la psychose de la maladie de Parkinson, ainsi que le
premier et le seul médicament aux États-Unis et au Canada approuvé
pour le traitement du syndrome de Rett. Nos efforts de
développement au stade clinique se concentrent sur le syndrome de
Prader-Willi, sur les effets psychologiques de la maladie
d’Alzheimer et sur de nombreux autres programmes ciblant les
symptômes neuropsychiatriques des troubles du système nerveux
central. Pour obtenir de plus amples renseignements, consultez
notre site Acadia.com et suivez-nous sur LinkedIn et X.
Déclarations prospectives
Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives
au sens du Private Securities Litigation Reform Act de 1995 des
États-Unis. Les déclarations prospectives comprennent toutes les
déclarations autres que celles concernant des faits s’étant déjà
déroulés. Vous pouvez les identifier par des termes tels que « a
l’intention de », « peut », « va », « doit », « pourrait », «
devrait », « s’attend à », « prévoit », « anticipe », « croit », «
estime », « projette », « prédit », « potentiel », « espère » et
d’autres expressions similaires (y compris sous forme négative).
Ces formulations permettent d’identifier les déclarations
prospectives. Les déclarations prospectives contenues dans ce
communiqué de presse comprennent, sans toutefois s’y limiter, les
déclarations sur : (i) le profil d’innocuité et d’efficacité du
trofinétide pour les patients atteints du syndrome de Rett, (ii)
son acceptation sur le marché canadien, dont l’augmentation de
l’accessibilité et l’importance du trofinétide pour le traitement
du syndrome de Rett pour les patients atteints du syndrome de Rett
ou leurs familles, ainsi que (iii) nos estimations concernant la
prévalence des patients atteints du syndrome de Rett au Canada et
dans le monde. Les déclarations prospectives sont sujettes à des
risques, incertitudes, hypothèses et autres facteurs connus et
inconnus qui pourraient faire en sorte que nos résultats,
performances ou réalisations réels diffèrent sensiblement et
négativement de ceux prévus ou sous-entendus par nos déclarations
prospectives. De tels risques, incertitudes, hypothèses, ainsi que
d’autres facteurs comprennent, quoique sans s’y limiter : notre
dépendance vis-à-vis de la commercialisation de DAYBUE au Canada et
de la réussite de la commercialisation continue de DAYBUE aux
États-Unis; une fois le trofinétide approuvé, notre capacité à
obtenir son approbation réglementaire dans des juridictions à
l’extérieur des États-Unis et du Canada; notre capacité à protéger
et à améliorer notre propriété intellectuelle, les risques liés à
l’accessibilité du trofinétide pour les patients atteints du
syndrome de Rett par le biais de régimes privés et publics
d’assurance médicaments, et notre capacité à continuer à respecter
les lois et règlements applicables. Compte tenu des risques et des
incertitudes, vous ne devez pas vous fier indûment à ces
déclarations prospectives. Pour une discussion sur ces risques,
incertitudes, hypothèses et autres facteurs qui pourraient faire en
sorte que nos résultats, nos performances ou nos réalisations réels
diffèrent, veuillez consulter notre rapport trimestriel sur le
formulaire 10-Q pour le trimestre quis’est achevé le 30 juin 2024,
déposé auprès de la Securities and Exchange Commission, ainsi que
nos soumissions subséquentes auprès de la Securities and Exchange
Commission. Les déclarations prospectives contenues dans le présent
document sont formulées à la date des présentes et nous n’assumons
aucune obligation de les mettre à jour après cette date, sauf si la
loi l’exige.
Références
1 Fu et al. Consensus guidelines on managing Rett syndrome
across the lifespan. BMJ Paediatrics Open. 2020;4:1-14 2 Kyle SM,
Vashi N, Justice MJ. Rett syndrome: a neurological disorder with
metabolic components. Open Biol. 2018; 8:170216. 3 Acadia
Pharmaceuticals Inc. Data on File. Canada prevalence of Rett
syndrome. September 2024. 4 Neul JL, Kaufmann WE, Glaze DG, et al.
Rett syndrome: revised diagnostic criteria and nomenclature. Ann
Neurol. 2010;68(6):944-950. 5 Daniel C, Tarquinio DO, Hou W, et al.
The changing face of survival in Rett syndrome and MECP2-related
disorders. Pediatr Neurol. 2015; 53(5): 402-411. 6 Neul JL, Percy
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a randomized phase 3 study. Nature Medicine. 2023; 29: 1468–1475 7
DAYBUE Canadian Product Monograph, [October] 2024 8 May DM, Neul
JL, Satija A, et al. Real-world clinical management of individuals
with Rett syndrome: a physician survey. J of Med Econ. 2023;
26(1):1570–1580 9 Tarquinio DC, Hou W, Neul JL, et al. Age of
Diagnosis in Rett Syndrome: Patterns of Recognition Among
Diagnosticians and Risk Factors for Late Diagnosis. Pediatric
Neurology. 2015;52:585-591. 10 Amir RE, Van den Veyver IB, Wan M,
et al. Rett syndrome is caused by mutations in X-linked MECP2,
encoding methyl-CpG-binding protein 2. Nat Genet. 1999;
23(2):185-188. 11 Acadia Pharmaceuticals Inc., Data on file.
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Acadia Pharmaceuticals (NASDAQ:ACAD)
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