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3月前
Koselugo est homologué au Canada pour le traitement des neurofibromes plexiformes chez les adultes atteints de neurofibromatose de type 1March 9, 2026 8:05 AM
PR Newswire (Canada)
Homologation fondée sur les résultats de l'étude de phase III KOMET, qui a démontré un taux de réponse objective de 20 % pour la réduction de la taille de la tumeurMISSISSAUGA, ON, le 9 mars 2026 /CNW/ - Koselugo (sélumétinib), un inhibiteur par voie orale sélectif de MEK commercialisé par Alexion, la division des maladies rares d'AstraZeneca, a été homologué au Canada pour le traitement des adultes atteints de neurofibromatose de type 1 (NF1) présentant des neurofibromes plexiformes (NP) symptomatiques inopérables1.
L'homologation de Santé Canada repose sur les résultats positifs de l'étude KOMET, la plus importante et la seule étude internationale de phase III contrôlée par placebo dans cette population de patients. Les données ont été présentées lors du congrès annuel de 2025 de l'American Society of Clinical Oncology (ASCO), puis publiées dans The Lancet2.La NF1 est une maladie génétique évolutive rare dont le diagnostic est habituellement établi durant la petite enfance, mais qui évolue souvent à l'âge adulte et peut se répercuter sur tout système organique3,4. Jusqu'à 50 % des personnes atteintes de NF1 peuvent contracter un type de tumeurs bénignes appelées NP, qui peuvent toucher le cerveau, la moelle épinière et les nerfs4,5. Les NP peuvent apparaître plus tard dans la vie et éventuellement prendre une taille imposante, ce qui cause de la douleur, une défiguration et une faiblesse musculaire, entre autres symptômes incapacitants4,5.Selon Ryan Thomas, M.D., médecin de famille au Scarborough Academic Family Health Centre et clinicien adjoint à l'Elisabeth Raab Neurofibromatosis Clinic du Réseau universitaire de santé de Toronto : « Les adultes canadiens atteints de NF1 qui présentent des NP symptomatiques inopérables disposent désormais d'une option thérapeutique précieuse au-delà de l'enfance. L'homologation du sélumétinib comble une importante lacune au chapitre des soins et offre un nouvel espoir dans ce domaine ». Selon Sarah Lapointe, M.D., professeure agrégée au Département de neurosciences de l'Université de Montréal et neuro-oncologue au Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM) : « Les cliniciens qui traitent des adultes atteints de NF1 se sont longtemps butés aux limites des soins de soutien liés aux neurofibromes plexiformes, qui peuvent entraîner de la douleur sévère, une réduction de la mobilité et des répercussions fonctionnelles majeures. En tant que premier traitement général ayant la capacité éprouvée de ralentir la croissance des NP, le sélumétinib constitue une innovation transformatrice pour les patients. Cette homologation offre un espoir réel d'améliorer la maîtrise des symptômes et la qualité de vie des adultes canadiens qui avaient jusque-là très peu d'options thérapeutiques ».Selon Désirée Sher, directrice générale de la Tumour Foundation of BC : « L'homologation du sélumétinib chez les adultes par Santé Canada représente un grand pas en avant. Elle offre une option thérapeutique efficace aux personnes atteintes de neurofibromes plexiformes symptomatiques inopérables. Nous célébrons ce jalon et l'espoir qu'il apporte aux adultes de la communauté de NF1, qui attendent depuis nombre d'années une avancée significative dans la prise en charge de leur maladie ». Selon Gabrielle Labonté, directrice générale de l'Association de la neurofibromatose du Québec : « L'homologation du sélumétinib chez les adultes atteints de NF1 constitue une avancée majeure pour la communauté québécoise et répond à un important besoin non comblé chez les adultes touchés par la maladie. Déjà utilisé chez les enfants, ce traitement a une grande incidence dans la communauté depuis longtemps, et son homologation chez les adultes était très attendue. Ce jalon représente un grand progrès dans les soins et pourrait contribuer à améliorer la qualité de vie des adultes atteints de NF1 ».Enfin, selon Karen Heim, vice-présidente et directrice générale d'Alexion Canada : « Alexion est déterminé à mettre au point des médicaments novateurs pour les patients dont les besoins demeurent non comblés. Grâce à cette homologation, une option thérapeutique est désormais offerte au Canada aux enfants et aux adultes atteints de NF1 avec NP. Koselugo a récemment été inscrit à la liste commune des médicaments de la Stratégie nationale visant les médicaments pour le traitement des maladies rares, ce qui témoigne de son incidence sur les personnes atteintes de cette maladie rare ».Lors de l'analyse principale de l'étude, Koselugo a démontré un taux de réponse objective (TRO) statistiquement significatif de 20 % (n = 14/71, IC à 95 % : 11,2 à 30,9) par rapport à 5 % pour le placebo (n = 4/74, IC à 95 % : 1,5 à 13,3; p = 0,01) au cycle 16. Après 12 cycles, les patients recevant un placebo sont passés à Koselugo et ceux qui recevaient déjà Koselugo ont poursuivi ce traitement pendant 12 cycles supplémentaires2.Dans le cadre de l'étude de phase III KOMET, le profil d'innocuité de Koselugo correspondait au profil connu du médicament et à son utilisation établie chez les enfants2. Koselugo est homologué depuis peu aux États-Unis, au sein de l'Union européenne, au Japon et dans d'autres pays pour le traitement des adultes atteints de NF1 présentant des NP symptomatiques inopérables, d'après les données de l'étude de phase III KOMET, alors que d'autres examens réglementaires sont en cours.Pour des renseignements importants sur l'innocuité, veuillez consulter la monographie de produit de Koselugo.RemarquesNF1
La NF1 est une maladie génétique rare et évolutive causée par une mutation spontanée ou héréditaire du gène NF13,4. La NF1 est associée à divers symptômes comme des masses molles sur ou sous la peau (neurofibromes cutanés). Chez une proportion maximale de 50 % des patients, des tumeurs appelées neurofibromes plexiformes (NP) apparaissent sur les gaines nerveuses4,5. Ces NP peuvent entraîner des symptômes cliniques comme une défiguration, une dysfonction motrice, de la douleur, une dysfonction des voies respiratoires, un déficit visuel et une dysfonction vésicale ou intestinale4,5.Étude KOMET
L'étude KOMET est une étude internationale multicentrique de phase III, à répartition aléatoire, à double insu et contrôlée par placebo visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité de Koselugo chez des adultes atteints de NF1 présentant des NP symptomatiques inopérables. Elle comptait 145 adultes de 13 pays de l'Amérique du Nord, de l'Amérique du Sud, de l'Europe, de l'Asie et d'Australie. Les caractéristiques initiales des participants, dont le genre et la distribution des NP, correspondaient à celles de la population mondiale de patients adultes atteints de NF1. Les patients recrutés ont été répartis au hasard pour recevoir Koselugo ou un placebo (1:1) pendant 12 cycles de 28 jours. À l'étape du recrutement, les participants devaient avoir reçu un diagnostic de NF1 et avoir au moins un NP symptomatique inopérable mesurable au moyen d'une analyse volumétrique par IRM, un score de douleur chronique associée aux NP consigné lors de la sélection, une fonction organique et médullaire adéquate, ainsi qu'une utilisation stable de médicaments contre la douleur chronique associée aux NP2,6.Le critère d'évaluation principal était le taux de réponse objective (TRO) confirmé au cycle 16, selon un examen central indépendant. Le TRO se définit comme le pourcentage de patients présentant une réponse complète confirmée (disparition des NP) ou une réponse partielle (au moins 20 % de réduction du volume tumoral). Parmi les critères d'évaluation secondaires figuraient l'amélioration de la douleur liée aux NP et de la qualité de vie liée à la santé (QdVLS) au cycle 122,6.Après 12 cycles, les patients recevant un placebo sont passés à Koselugo et ceux qui recevaient déjà Koselugo ont poursuivi ce traitement pendant 12 cycles supplémentaires. Les patients qui ont pu terminer 24 cycles de traitement avaient la possibilité de prendre part à une étude de prolongation pour continuer à recevoir Koselugo2,6.Koselugo
Koselugo (sélumétinib) est un inhibiteur des protéines kinases qui bloque l'activité de certaines enzymes (MEK1 et MEK2) intervenant dans la croissance des cellules. Dans la NF1, ces enzymes sont hyperactives et entraînent une croissance anarchique des cellules tumorales, créant ce qu'on appelle des neurofibromes plexiformes (NP). En bloquant ces enzymes, Koselugo ralentit la croissance des cellules tumorales et, par conséquent, celle des NP.Koselugo est homologué aux États-Unis, au sein de l'Union européenne, au Japon, en Chine et dans d'autres pays pour le traitement de certains enfants atteints de NF1 présentant des NP symptomatiques inopérables.Koselugo est homologué aux États-Unis, au sein de l'Union européenne, au Japon et dans d'autres pays pour le traitement des adultes atteints de NF1 présentant des NP symptomatiques inopérables; d'autres examens réglementaires sont en cours.Koselugo s'est vu attribuer le statut de médicament orphelin pour le traitement de la NF1 aux États-Unis, au sein de l'Union européenne, au Japon et dans d'autres pays.Alexion
Alexion, la division des maladies rares d'AstraZeneca, s'emploie à servir les patients et les familles touchés par une maladie rare ou un problème de santé aux conséquences dévastatrices en découvrant, en mettant au point et en commercialisant des médicaments qui changeront leurs vies. Depuis plus de 30 ans, Alexion fait figure de pionnier dans le domaine des maladies rares. L'entreprise a été la première à tirer parti de la complexité biologique du système du complément pour mettre au point des médicaments transformateurs, et continue aujourd'hui encore à diversifier sa réserve de produits en développement. Elle fait appel à tout un éventail de modalités novatrices en vue de combler d'importantes lacunes thérapeutiques dans divers domaines. Soucieuse de venir en aide à un plus grand nombre de personnes atteintes de maladies rares dans le monde, Alexion, membre du groupe AstraZeneca, s'attache à élargir continuellement son assise à l'échelle internationale. Son siège social se trouve à Boston, aux États-Unis.AstraZeneca
AstraZeneca (LSE/STO/NYSE : AZN) est une société biopharmaceutique internationale axée sur la science, qui se consacre à la découverte, à la mise au point et à la commercialisation de médicaments d'ordonnance dans les domaines de l'oncologie, des maladies rares et des produits biopharmaceutiques, y compris les maladies cardiovasculaires, rénales, métaboliques, respiratoires et immunologiques. AstraZeneca est basée à Cambridge, au Royaume-Uni. Ses médicaments innovants sont vendus dans plus de 125 pays et sont utilisés par des millions de patients dans le monde entier. Rendez-vous sur le site www.astrazeneca.ca/fr et suivez l'entreprise sur les réseaux sociaux : @AstraZeneca.RéférencesMonographie de Koselugo (sélumétinib) approuvée par Santé Canada; mars 2026.Chen, AP, et al. KOMET: a phase 3, multicentre, international, randomized, placebo-controlled study to assess the efficacy and safety of selumetinib in adults with neurofibromatosis type 1 and symptomatic, inoperable plexiform neurofibromas. The Lancet. 2025;405(10496):2217-2230.Tamura, R. Current understanding of neurofibromatosis type 1, 2, and schwannomatosis. Int. J. Mol. Sci. 2021;22(11):5850.Hirbe, AC, et al. Neurofibromatosis type 1: a multidisciplinary approach to care. Lancet Neurol. 2014;13:834-843.Bergqvist, C., et al. Neurofibromatosis 1 French national guidelines based on an extensive literature review since 1966. Orphanet J. Rare Dis. 2020;15(1):37.ClinicalTrials.gov. Efficacy and safety of selumetinib in adults with NF1 who have symptomatic, inoperable plexiform neurofibromas (KOMET). Numéro d'identification NCT : NCT04924608. Disponible ici. Consulté en mars 2026.
SOURCE AstraZeneca
Original: Koselugo est homologué au Canada pour le traitement des neurofibromes plexiformes chez les adultes atteints de neurofibromatose de type 1
US Market News
3月前
Koselugo approved in Canada for plexiform neurofibromas in adults with neurofibromatosis type 1March 9, 2026 8:05 AM
PR Newswire (Canada)
Approval based on KOMET Phase III trial results which showed 20% objective response rate in tumour size reductionMISSISSAUGA, ON, March 9, 2026 /CNW/ - Alexion, AstraZeneca Rare Disease's Koselugo (selumetinib), an oral, selective MEK inhibitor, has been approved in Canada for the treatment of adult patients with neurofibromatosis type 1 (NF1) who have symptomatic, inoperable plexiform neurofibromas (PN).1
The approval by Health Canada was based on positive results from KOMET, the largest and only placebo-controlled global Phase III trial in this patient population. Data were presented at the 2025 American Society of Clinical Oncology (ASCO) Annual Meeting and published in The Lancet.2NF1 is a rare, progressive, genetic condition usually diagnosed in early childhood, but often progressing into adulthood, that can impact every organ system.3,4 Up to 50% of people living with NF1 may develop a type of non-malignant tumour called PN that may affect the brain, spinal cord and nerves.4,5 PN may appear later in a person's life and can grow and become large, leading to pain, disfigurement and muscle weakness, among other debilitating symptoms.4,5Ryan Thomas, MD, Family Physician, Scarborough Academic Family Health Centre, and Clinical Associate at the Elisabeth Raab Neurofibromatosis Clinic, University Health Network, Toronto, said: "Adults in Canada living with NF1 who have symptomatic, inoperable PN now have a meaningful treatment option beyond childhood. The approval of selumetinib addresses a significant care gap and offers new hope in this space."Sarah Lapointe, MD, Associate Professor, Department of Neuroscience at Université de Montréal, and Neuro-Oncologist, Centre Hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM), said: "Clinicians caring for adults with NF1 have long faced the limits of supportive care for plexiform neurofibromas, which can cause severe pain, reduced mobility and major functional impact. As the first systemic therapy with proven ability to slow PN growth, selumetinib represents a transformative innovation for patients. This approval offers real hope for improved symptom control and better quality of life for adults in Canada who have historically had very limited therapeutic options."Desirée Sher, Executive Director, Tumour Foundation of BC, said: "Health Canada's approval of selumetinib for adults represents an important step forward, offering an effective treatment option to individuals living with symptomatic, inoperable plexiform neurofibromas. We welcome this milestone and the hope it brings for adults in the NF1 community who have waited many years to see meaningful progress in the management of their condition."Gabrielle Labonté, General Manager, Association de la neurofibromatose du Québec, said: "The approval of selumetinib for adults living with NF1 represents a major advancement for the Quebec community and addresses a critical unmet need among adults affected by this condition. This treatment, already used in children, has long generated significant impact within the community, and its approval for adults has been eagerly anticipated. This milestone marks an important advance in care and has the potential to contribute to an enhanced quality of life for adults living with NF1."Karen Heim, Vice President and General Manager, Alexion Canada, said: "Alexion is committed to bringing innovative medicines to patients with unmet need. With this approval, both children and adults living with NF1 PN now have a treatment option available to them in Canada. Koselugo was recently listed on the common drug list under the National Strategy for Drugs for Rare Disease, which is a testament to its impact on those living with this rare disease."In the primary analysis of the trial, Koselugo showed a statistically significant objective response rate (ORR) of 20% (n=14/71, 95% CI: 11.2, 30.9) compared to 5% with placebo (n=4/74, 95% CI: 1.5, 13.3; p=0.01) by cycle 16. After 12 cycles, patients on placebo were switched to Koselugo and patients on Koselugo remained on treatment for an additional 12 cycles.2The safety profile of Koselugo in the KOMET Phase III trial was consistent with its known profile and established use in paediatric patients.2 Koselugo has been recently approved in the US, EU, Japan and other countries for the treatment of adult patients with NF1 who have symptomatic, inoperable PN based on data from the KOMET Phase III trial, and additional regulatory reviews are ongoing.For important safety information, please consult the Koselugo Product Monograph.NotesNF1
NF1 is a rare, progressive, genetic condition that is caused by a spontaneous or inherited mutation in the NF1 gene.3,4 NF1 is associated with a variety of symptoms, including soft lumps on and under the skin (cutaneous neurofibromas) and, in up to 50% of patients, tumours called plexiform neurofibromas (PN) may develop on the nerve sheaths.4,5 These PN can cause clinical issues such as disfigurement, motor dysfunction, pain, airway dysfunction, visual impairment and bladder or bowel dysfunction.4,5KOMET
KOMET is a global Phase III randomized, double-blind, placebo-controlled, multicentre trial designed to evaluate the efficacy and safety of Koselugo in adults with NF1 who have symptomatic, inoperable PN. The trial enrolled 145 adults from 13 countries across North America, South America, Europe, Asia and Australia, with participants' baseline characteristics, including gender and distribution of PN, reflective of the global adult NF1 patient population. Patients were enrolled and randomized to receive Koselugo or placebo (1:1) for 12 28-day cycles. Participants were required to have diagnosis of NF1, at least one symptomatic, inoperable PN measurable by volumetric MRI analysis, chronic PN pain score documented during screening, adequate organ and marrow function and stable chronic PN pain medication use at enrolment.2,6The primary endpoint is confirmed objective response rate (ORR) by cycle 16 as assessed by ICR. ORR is defined as the percentage of patients with confirmed complete response (disappearance of PNs) or partial response (at least 20% reduction in tumour volume). Secondary endpoints include improved PN-related pain and health-related quality of life (HRQoL) at cycle 12.2,6After 12 cycles, patients on placebo were switched to Koselugo and patients on Koselugo remained on treatment for an additional 12 cycles. Patients who had the opportunity to complete 24 cycles of treatment have the option to participate in a long-term extension period and continue to receive Koselugo.2,6Koselugo
Koselugo (selumetinib) is a kinase inhibitor that blocks specific enzymes (MEK1 and MEK2), which are involved in stimulating cells to grow. In NF1, these enzymes are overactive, causing tumour cells to grow in an unregulated way creating so-called plexiform neurofibromas (PN). By blocking these enzymes, Koselugo slows down the growth of tumour cells and, therefore, the PN growth.Koselugo is approved in the US, EU, Japan, China and other countries for the treatment of certain paediatric patients with NF1 who have symptomatic, inoperable PN.Koselugo is approved in the US, EU, Japan and other countries for the treatment of adult patients with NF1 who have symptomatic, inoperable PN, and additional regulatory reviews are ongoing.Koselugo has been granted Orphan Drug Designation in the US, EU, Japan and other countries for the treatment of NF1.Alexion
Alexion, AstraZeneca Rare Disease, is focused on serving patients and families affected by rare diseases and devastating conditions through the discovery, development and delivery of life-changing medicines. A pioneering leader in rare disease for more than three decades, Alexion was the first to translate the complex biology of the complement system into transformative medicines, and today it continues to build a diversified pipeline across disease areas with significant unmet need, using an array of innovative modalities. As part of AstraZeneca, Alexion is continually expanding its global geographic footprint to serve more rare disease patients around the world. It is headquartered in Boston, US.AstraZeneca
AstraZeneca (LSE/STO/NYSE: AZN) is a global, science-led biopharmaceutical company that focuses on the discovery, development, and commercialization of prescription medicines in Oncology, Rare Diseases, and BioPharmaceuticals, including Cardiovascular, Renal & Metabolism, and Respiratory & Immunology. Based in Cambridge, UK, AstraZeneca's innovative medicines are sold in more than 125 countries and used by millions of patients worldwide. Please visit astrazeneca.com and follow the Company on Social Media @AstraZeneca.ReferencesKoselugo (selumetinib) Health Canada approved product monograph; March 2026.Chen, AP, et al. KOMET: a phase 3, multicentre, international, randomized, placebo-controlled study to assess the efficacy and safety of selumetinib in adults with neurofibromatosis type 1 and symptomatic, inoperable plexiform neurofibromas. The Lancet. 2025;405(10496):2217-2230.Tamura R. Current understanding of neurofibromatosis type 1, 2, and schwannomatosis. Int J Mol Sci. 2021;22(11):5850.Hirbe AC, et al. Neurofibromatosis type 1: a multidisciplinary approach to care. Lancet Neurol. 2014;13:834-843.Bergqvist C, et al. Neurofibromatosis 1 French national guidelines based on an extensive literature review since 1966. Orphanet J Rare Dis. 2020;15(1):37.ClinicalTrials.gov. Efficacy and safety of selumetinib in adults with NF1 who have symptomatic, inoperable plexiform neurofibromas (KOMET). NCT Identifier: NCT04924608. Available here. Accessed March 2026.
SOURCE AstraZeneca
Original: Koselugo approved in Canada for plexiform neurofibromas in adults with neurofibromatosis type 1
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