Aptorum Group Limited (Nasdaq: APM) (“Aptorum Group”), società
biofarmaceutica dedicata allo sviluppo di terapie innovative per
rispondere a esigenze mediche globali non soddisfatte, annuncia i
dati positivi e lo sviluppo del suo candidato farmaco
riposizionato, SACT-1, per il trattamento del neuroblastoma, una
tipologia rara di tumore infantile che si sviluppa nei neonati e
nei bambini in tenera età. Alla conclusione degli attuali studi di
valutazione, Aptorum Group prevede di usufruire del percorso
505(b)(2) e inoltrare all'FDA una richiesta di approvazione di IND
per SACT-1 nella seconda metà del 2020.1
SACT-1 è il primo candidato farmaco riposizionato ad essere
sviluppato attraverso la piattaforma di scoperta farmacologica
Smart-ACTTM, che utilizza un approccio sistematico
all'identificazione, al riposizionamento e allo sviluppo di farmaci
già approvati di fronte a uno scenario di oltre 7.000 (e in
continuo aumento) malattie orfane attualmente identificate.2
Attraverso questa piattaforma, Aptorum Group intende accelerare
e sottoporre a procedura accelerata candidati farmaci
riposizionati, solitamente con dati e profili ben consolidati di
sicurezza e tossicità nell'uomo, attraverso lo sviluppo e le fasi
cliniche per affrontare il mercato in rapida crescita delle
malattie orfane. Aptorum Group intende esaminare una serie di
malattie orfane in diversi ambiti, comprese, ma non in via
limitativa, patologie oncologiche, autoimmuni, metaboliche e
genetiche.
Attraverso la piattaforma Smart-ACTTM, Aptorum ha identificato
con successo la potenziale efficacia di SACT-1 (che sviluppa) nel
trattamento del neuroblastoma, un'area terapeutica completamente
nuova rispetto alla sua indicazione approvata. Nei nostri studi
recenti, SACT-1 ha dimostrato di essere efficace contro numerose
linee cellulari di neuroblastoma, 2 delle quali sono cellule con
MYCN amplificato, che rappresentano il gruppo di pazienti con
neuroblastoma ad alto rischio. Inoltre, utilizzando un indice di
combinazione come misura quantitativa del livello di interazione
del farmaco, Aptorum Group ha visto un sinergismo solido ed elevato
tra SACT-1 e la tradizionale chemioterapia in vitro, indicando un
potenziale aumento dell'efficacia/riduzione della dose di
chemioterapia. Inoltre, nel nostro studio recente, la massima dose
tollerabile di SACT-1 in un modello murino è risultata superiore a
400 mg/kg. Rispetto alla MTD della chemioterapia tradizionale come
paclitaxel (20-30 mg/kg)3 e cisplatino (6 mg/kg) 4, il profilo di
sicurezza di SACT-1 sembra essere molto elevato.
Il riposizionamento di SACT-1 è una formulazione pediatrica per
affrontare meglio le esigenze di pazienti con neuroblastoma,
esclusivamente bambini di età inferiore ai 5 anni. Sulla base delle
nostre osservazioni interne di informazioni preesistenti relative a
prodotti approvati,5 SACT-1 inoltre dimostra un profilo di
sicurezza ben consolidato: a dosi di 150 mg/day, il tasso di
mortalità era pari allo 0% in studi clinici precedenti) senza
eventi avversi correlati al dosaggio.
Informazioni sul neuroblastoma
Il neuroblastoma è una tipologia rara di tumore, classificata
come malattia orfana, che si forma in determinati tipi di tessuto
nervoso, con maggior frequenza nelle ghiandole surrenali e nella
colonna vertebrale, nel torace, nell'addome o nel collo, e si
manifesta principalmente nei bambini, soprattutto in quelli di età
inferiore ai 5 anni. Per il gruppo ad alto rischio, che si avvicina
al 20%6 della popolazione totale di pazienti nuovi all'anno, il
tasso di sopravvivenza a 5 anni per questa patologia si aggira
intorno al 40-50%, come osservato dalla American Cancer Society7.
L'elevato costo attuale del trattamento farmacologico per pazienti
ad alto rischio può raggiungere in media 200.000 dollari USA per
regime (6 cicli completi)8. Inoltre, la maggior parte dei pazienti
pediatrici spesso non tollerano o sopravvivono alla fase
chemioterapica pertinente che, subordinatamente a ulteriori studi
clinici, può essere affrontata positivamente dal candidato farmaco
SACT-1 grazie ai potenziali effetti sinergici quando utilizzato in
combinazione con la chemioterapia tradizionale, come descritto in
precedenza.
Per ulteriori presentazioni generali, visitare:
http://ir.aptorumgroup.com/static-files/bcf77574-7bd6-4b9d-8110-d53837238f16
Per ulteriori presentazioni tecniche, visitare:
http://ir.aptorumgroup.com/static-files/66346f79-7a03-474a-89be-0eaafaa00d9d
Informazioni su Aptorum Group Limited
Aptorum Group Limited (Nasdaq: APM) è una società farmaceutica
dedicata allo sviluppo e alla commercializzazione di nuove terapie
per rispondere a esigenze mediche non soddisfatte. Aptorum Group è
impegnata in progetti terapeutici nel settore delle malattie
orfane, delle malattie infettive, delle malattie del metabolismo e
di altre patologie.
Per ulteriori informazioni su Aptorum Group, visitare
www.aptorumgroup.com.
Informazioni su Smart Pharma Group
Smart Pharma Group è interamente controllato da Aptorum Group
Limited. Smart Pharma Group si concentra sull'identificazione e sul
riposizionamento sistematico di farmaci già approvati per il
trattamento di una vasta gamma di malattie orfane. Smart Pharma
Group effettua sia screening computazionali che convalide
precliniche nel corso dello sviluppo dei suoi candidati farmaci in
fase di riposizionamento.
Avviso di non responsabilità e dichiarazioni a carattere
previsionale
Questo comunicato stampa include dichiarazioni su Aptorum Group
Limited e su aspettative, programmi e previsioni futuri che
costituiscono "dichiarazioni a carattere previsionale" nell'ambito
della definizione del Private Securities Litigation Reform Act del
1995. A tale scopo, qualsiasi dichiarazione in esso contenuta che
non rappresenti un fatto storico può essere considerata come a
carattere previsionale. In alcuni casi le dichiarazioni a carattere
previsionale possono essere identificate da termini come "può",
"dovrebbe", "prevede", "programma", "anticipa", "potrebbe",
"intende", "mira", "progetti", "contempla", "ritiene", "stima,
"predice", "potenziale" o "continua", oppure la forma negativa di
tali termini o, ancora, altre espressioni simili. In larga misura,
Aptorum Group ha basato queste dichiarazioni a carattere
previsionale, che comprendono dichiarazioni sulle tempistiche
previste per la presentazione di richieste e studi, sulle proprie
aspettative e previsioni attuali su tendenze ed eventi futuri che,
ritiene, possano influire sulla propria attività, sulle condizioni
finanziarie e sui risultati delle operazioni. Queste dichiarazioni
a carattere previsionale sono valide solo a partire dalla data di
questo comunicato stampa e sono soggette a una serie di rischi,
incertezze e ipotesi tra cui, ma non a titolo esaustivo, i rischi
connessi alle annunciate modifiche organizzative e gestionali
dell'azienda, la continuità del servizio e la disponibilità di
personale chiave, la capacità di espandere gli assortimenti di
prodotti offrendo soluzioni aggiuntive per ulteriori segmenti di
consumo, i risultati dello sviluppo, le strategie di crescita
previste dalla società, le tendenze anticipate e le difficoltà
delle sue attività, oltre alle aspettative e alla stabilità della
sua catena di approvvigionamento e, infine, i rischi descritti più
approfonditamente da Aptorum Group sul Modulo 20-F e altri
documenti eventualmente depositati in futuro da Aptorum Group
presso la SEC. Di conseguenza, le previsioni incluse in questo
comunicato stampa possono essere soggette a cambiamenti. Aptorum
Group non si assume alcun obbligo ad aggiornare qualsiasi
dichiarazione a carattere previsionale contenuta in questo
comunicato stampa a seguito di nuove informazioni, eventi futuri o
altro.
1 Qualora l'FDA ritenga il percorso 505(b)(2) accettabile per
l'approvazione di SACT-1, la Società potrà utilizzare i dati
clinici e non clinici esistenti assieme a studi avviati dal
promotore per accelerare lo sviluppo e l'approvazione di SACT-1.
2Consultare
https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/pages/31/faqs-about-rare-diseases
3 Clin Cancer Res. 5(11):3632-8. 4 BMC Cancer 17: 684 (2017). 5
Subordinatamente all'approvazione dell'FDA e secondo i singoli
casi, una richiesta di approvazione 505(b)(2) può basarsi in parte
su informazioni esistenti relative a prodotti già approvati (come i
risultati precedenti relativi a sicurezza ed efficacia ottenuti
dell'FDA) o a prodotti nella letteratura (come i dati disponibili).
Tuttavia, tipicamente, il richiedente ha comunque l'obbligo di
svolgere uno studio di collegamento di fase 1 per confrontare il
Farmaco di riferimento elencato e fare riferimento ai dati di
sicurezza ed efficacia disponibili. 6 Annu Rev Med. 2015; 66:
49–63.
7https://www.cancer.org/cancer/neuroblastoma/detection-diagnosis-staging/survival-rates.html
8
https://www.cadth.ca/sites/default/files/pcodr/Reviews2019/10154DinutuximabNeuroblastoma_fnEGR_NOREDACT-ABBREV_Post_26Mar2019_final.pdf
Il testo originale del presente annuncio, redatto nella lingua
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Aptorum (NASDAQ:APM)
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