Communiqué de presse : ISTH : De nouvelles données sur
ALTUVIIIO et le fitusiran confortent le leadership de Sanofi dans
le traitement de l’hémophilie
ISTH : De nouvelles données sur ALTUVIIIO
et le fitusiran confortent le leadership de Sanofi dans le
traitement de l’hémophilie
- Sept communications orales dédiées
au portefeuille Hémophilie illustrent la volonté de Sanofi de
proposer des traitements ayant le potentiel d’être les premiers et
les meilleurs de leur catégorie aux patients atteints de maladies
hématologiques rares.
- Les résultats intermédiaires de
l’étude de phase III au long cours XTEND-ed montrent que
l’administration d’ALTUVIIIO, une fois par semaine, continue de
conférer une protection hautement efficace contre les
saignements.
- Les nouvelles données de l’étude de
phase III ATLAS confirment le potentiel prophylactique du fitusiran
chez les personnes atteintes d’hémophilie A ou B, avec ou sans
inhibiteurs.
- La Food and Drug Administration des
États-Unis a accepté d’examiner la demande de nouveau médicament
pour le fitusiran et devrait rendre sa décision le 28 mars
2025.
Paris, le 21 juin 2024. Le
32ème Congrès de la Société internationale de thrombose et
d’hémostase (International Society on Thrombosis and Haemostasis,
ISTH), qui se tiendra du 22 au 26 juin 2024 à Bangkok en Thaïlande,
sera l’occasion pour Sanofi de présenter de nouvelles données sur
son portefeuille de produits en hématologie. Parmi les
communications notables consacrées à l’ALTUVIIIO [facteur
antihémophilique (recombinant), protéine de fusion Fc-VWF-XTEN]
figurent les données intermédiaires d’une étude au long cours de
phase III relatives à son efficacité et à sa sécurité chez l’adulte
et l’enfant atteints d’hémophilie A sévère. S’agissant du
fitusiran, les abstracts présentés porteront sur son administration
péri-opératoire, ainsi que sur sa sécurité à long terme dans le
cadre du programme de développement clinique de phase III ATLAS,
chez l’adulte et l’adolescent atteints d’hémophilie A ou B, avec ou
sans inhibiteurs.
Dietmar BergerChief Medical
Officer, Responsable Monde, Développement « Notre présence au
congrès de cette année montre à quel point nous sommes déterminés à
proposer des solutions innovantes, qui soient les premières et les
meilleures de leur classe pharmacothérapeutique, à la communauté de
l’hémophilie. Maladie qui dure toute la vie, l’hémophilie a de
lourdes conséquences sur la vie des personnes qui en sont
atteintes, qu’il s’agisse des risques de saignements,
d'épanchements au niveau des articulations ou de risques
hémorragiques pendant une chirurgie. Ces données montrent à quel
point il est essentiel de disposer de nouvelles options
thérapeutiques, comme ALTUVIIIO et le fitusiran, qui soient
efficaces dans divers contextes et puissent être administrées tout
au long de la vie. Nous sommes impatients de collaborer avec les
organismes réglementaires pour continuer de mettre de nouvelles
solutions thérapeutiques à la disposition des patients
hémophiles. »
ALTUVIIIOLes analyses intermédiaires des données
de l’étude d’extension à long terme de phase III XTEND-ed ont
montré que, chez l’adulte et l’enfant, ALTUVIIIO permet de
maintenir une protection hautement efficace contre les saignements,
entraînant une amélioration ou une stabilisation de la santé
articulaire pendant une période de deux ans, avec un profil de
sécurité comparable à celui observé dans le cadre des études
initiales. Les abstracts suivants seront présentés au congrès :
- First Interim Analysis of
Clinical Outcomes in Adults and Adolescents With Severe Hemophilia
A Receiving Efanesoctocog Alfa Prophylaxis in XTEND-ed, a Phase 3
Long-term Extension Study : Chez des
patients (≥12 ans) prétraités ayant terminé l’étude XTEND-1
(groupes A/B), le taux de saignements annualisé (TSA) moyen des
patients traités par ALTUVIIIO s’est établi à 0,72 (écart type
[ET])=1,26) pour le groupe A et à 0,42 (ET=0,89) pour le groupe B.
Aucun inhibiteur du facteur VIII n’a été détecté (abstract
OC50.1).
- Interim Analysis of Joint
Outcomes in Adult and Adolescent Patients with Severe Hemophilia A
Receiving Efanesoctocog Alfa During the Phase 3 XTEND-ed Long-Term
Extension Study : La santé des
articulations des patients (adultes et adolescents) qui ont
continué de recevoir ALTUVIIIO (50 UI/kg), une fois par semaine,
dans le cadre de l’étude XTEND-ed, s’est améliorée ou stabilisée
pendant une période de deux ans, conformément au score HJHS
(Hemophilia Joint Health Score ou score de la fonction
articulaire), au score articulaire total et aux scores de
sous-domaines (abstract OC01.4).
- Long-term Outcomes With
Efanesoctocog Alfa Prophylaxis for Previously Treated Children With
Severe Hemophilia A, an Interim Analysis of the Phase 3 XTEND-ed
Study : Aucun inhibiteur du facteur
VIII n’a été détecté. Le TSA moyen s’est établi à 0,70 (ET=1,27),
soit un taux comparable à celui observé dans le cadre de l’étude
XTEND-Kids (abstract OC50.2).
Les données additionnelles présentées au congrès
de l’ISTH montrent que dans toutes les études cliniques qui lui ont
été consacrées, ALTUVIIIO a conféré une protection efficace contre
les saignements dans le cadre de la prise en charge péri-opératoire
des participants atteints d’hémophilie A sévère :
- Perioperative Management with
Efanesoctocog Alfa in Adults, Adolescents, and Children with Severe
Hemophilia A in the Phase 3 XTEND Clinical
Program : Chez 41 patients des
études XTEND-1, XTEND-Kids et XTEND-ed ayant subi 49 interventions
chirurgicales majeures, ALTUVIIIO a permis de maintenir l’hémostase
pendant toutes les interventions, avec une réponse hémostatique à
la prophylaxie pré-opératoire jugée excellente pour la plupart
d’entre elles (43/49) (abstract OC14.1).
FitusiranLes résultats d’analyses additionnelles
seront également présentés à l’ISTH. Celles-ci confortent le
potentiel du fitusiran – premier traitement de sa catégorie offrant
une protection uniforme contre les saignements aux patients
atteints d’hémophilie A ou B, avec ou sans inhibiteurs.
De nouveaux résultats sur la prise en charge
péri-opératoire de l’hémophilie au moyen d’une prophylaxie par
fitusiran, dans le cadre du programme de développement clinique
ATLAS, ont montré que les patients sous fitusiran peuvent subir en
toute sécurité des interventions chirurgicales majeures :
- Surgical experience in
people with hemophilia A or B with and without inhibitors receiving
fitusiran : Au moment de
l’analyse, 60 interventions chirurgicales majeures, dont 24
concernant des patients hémophiles avec inhibiteurs, avaient été
pratiquées dans le cadre du programme de développement clinique.
Des interventions chirurgicales majeures peuvent être pratiquées
sans danger et efficacement chez les patients sous prophylaxie par
fitusiran, dans le respect des directives relatives à la prise en
charge des épisodes hémorragiques, indépendamment de leur statut en
matière d'inhibiteurs (abstract OC14.2).
Les données additionnelles présentées au congrès
de l’ISTH confortent le profil de sécurité favorable du fitusiran
et montrent qu’une prophylaxie par fitusiran à un schéma
posologique basé sur l’activité de l’antithrombine (schéma
posologique AT-DR) permet d’atténuer avec succès le risque de
thrombose et de réduire l’incidence des cas d’élévation des enzymes
hépatiques, d’inflammation de la vésicule biliaire et de calculs
biliaires.
Les abstracts suivants seront présentés au
congrès de l’ISTH :
- Incidence of thrombotic
events in the fitusiran clinical development
program : La prophylaxie par
fitusiran au schéma posologique AT-DR a permis d’obtenir une
diminution marquée des événements thrombotiques, moyennant une
exposition sensiblement supérieure sous schéma AT-DR (abstract
OC40.2).
- Hepatobiliary events in the
fitusiran clinical development program with the revised AT-based
dose regimen : La prophylaxie
par fitusiran au schéma posologique AT-DR s’est soldée par une
diminution du nombre de cas d’élévation des transaminases
hépatiques et de cholécystite/cholélithiase. Les cas d’élévation
des transaminases hépatiques ont été rares et transitoires et les
cas de cholécystite/cholélithiase se sont résolus sans
complications cliniques et sans nécessiter l’interruption ou
l’arrêt du traitement par fitusiran (abstract OC40.3).
Ces présentations confortent les données pivots
de l’étude d’extension de phase III en ouvert (ATLAS-OLE) d’une
prophylaxie par fitusiran, qui ont été présentées en début d’année
et ont montré que le maintien d’un taux d’activité de l’AT compris
entre 15 % et 35 % permet un contrôle cliniquement significatif des
saignements et améliore sensiblement le profil bénéfice-risque,
chez les personnes atteintes d’hémophilie A ou B, avec ou sans
inhibiteurs.
Des demandes d’approbation du fitusiran pour le
traitement de l’hémophilie A ou B de l’adulte et de l’adolescent,
avec ou sans inhibiteurs, ont été soumises aux autorités
réglementaires en Chine, au Brésil, ainsi qu’aux États-Unis où la
Food and Drug Administration (FDA) devrait rendre sa décision le 28
mars 2025. En décembre 2023, la FDA a également accordé la
désignation de « médicament innovant » au fitusiran pour
le traitement de l’hémophilie B avec inhibiteurs.
À propos d’ALTUVIIIOALTUVIIIO [facteur
antihémophilique (recombinant), protéine de fusion Fc-VWF-XTEN]
estle premier facteur VIII de remplacement à action soutenue de sa
classe pharmaceutique. Il est conçu pour prolonger la protection
contre les saignements à raison d’une dose prophylactique par
semaine, chez l’adulte et l’enfant atteints d’hémophilie A. Chez
l’adulte et l’adolescent, la demi-vie d’ALTUVIIIO est trois à
quatre fois plus longue que celle des facteurs VIII de remplacement
classiques ou à demi-vie prolongée et permet d’obtenir une activité
du facteur élevée et soutenue située dans la fourchette normale ou
quasi-normale, ce qui permet de l’administrer une fois par semaine,
chez l’enfant comme chez l’adulte. Il s’agit du premier facteur
VIII de remplacement ayant montré qu’il pouvait surmonter
l’effet-plafond du facteur von Willebrand, qui limite la demi-vie
des facteurs VIII de remplacement ancienne génération. ALTUVIIIO
repose sur la technologie innovante de fusion avec un fragment Fc
auquel un fragment du facteur von Willebrand et des séquences
polypeptidiques XTEN ont été ajoutés de manière à prolonger sa
présence dans la circulation sanguine.
ALTUVIIIO est approuvé et commercialisé aux
États-Unis, à Taïwan et au Japon. Le 17 juin 2024, il a été
approuvé par la Commission européenne, sous le nom d’Altuvoct, pour
le traitement et la prévention des saignements et la prophylaxie
péri-opératoire dans l'hémophilie A.
ALTUVIIIO est le premier facteur VIII de
remplacement à avoir obtenu la désignation de « médicament
innovant » (Breakthrough Therapy) de la FDA en mai 2022. La FDA lui
a également accordé une évaluation accélérée (Fast Track) en
février 2021, de même que la désignation de médicament orphelin en
2017. La Commission européenne lui a accordé la désignation de
médicament orphelin en juin 2019.
À propos de l’étude XTEND-ed XTEND-ed
(NCT04644575) est une étude de phase III, en ouvert,
multicentrique, visant à évaluer la sécurité d’emploi et
l’efficacité au long cours d’ALTUVIIIO (50 UI/kg), une fois par
semaine, chez des patients atteints d’hémophilie A sévère ayant
déjà été traités. L’étude a inclus des participants atteints
d’hémophilie A sévère ayant pris part aux études de phase III
antérieures, dont des adultes et des adolescents (≥ 12 ans) ayant
terminé l’étude XTEND-1 (NCT04161495) et des enfants (<12 ans)
ayant terminé l’étude XTEND-Kids (NCT04759131) (groupe A), ainsi
que de nouveaux patients (groupe B, en Chine seulement) et de
nouveaux patients devant subir une intervention chirurgicale
majeure (groupe C). Les participants ont reçu une prophylaxie par
ALTUVIIIO pendant une durée totale de 100 jours d’exposition (durée
cumulant l’étude initiale de 52 semaines et la présente étude).
À propos de la collaboration entre Sanofi et
Sobi La collaboration entre Sobi et Sanofi porte sur le
développement et la commercialisation d’Alprolix et
d’Elocta/Eloctate. Les deux entreprises collaborent également au
développement et à la commercialisation de l’efanesoctocog alpha ou
ALTUVIIIO aux États-Unis, à Taïwan et au Japon. Sobi détient les
droits sur le développement final et la commercialisation sur son
territoire (principalement l’Europe, l’Afrique du Nord, la Russie
et la plupart des pays du Moyen-Orient). Sanofi détient les droits
sur le développement final et la commercialisation en Amérique du
Nord et dans tous les autres pays ne faisant pas partie du
territoire couvert par Sobi.
À propos de SobiSobi est une société
biopharmaceutique internationale spécialisée dans le
développementde traitements qui transforment la vie des personnes
atteintes de maladies rares etinvalidantes. Sobi offre un accès
durable à des médicaments innovants dans les domaines
del’hématologie, de l’immunologie et de la médecine de spécialités.
L’entreprise emploie environ1 800 collaborateurs en Europe, en
Amérique du Nord, au Moyen-Orient, en Asie et enAustralie. En 2023,
Sobi a généré un chiffre d’affaires de 22,1 milliards de
couronnessuédoises. Son action (STO :SOBI) est cotée au Nasdaq de
Stockholm. Plus d’informationsdisponibles sur sobi.com et
LinkedIn.
À propos du fitusiranLe fitusiran fait
actuellement l’objet d’études cliniques et aucun organisme de
réglementation n’a encore été évalué ses profils de sécurité et
d’efficacité. Il est potentiellement le premier médicament ciblant
l’antithrombine de sa classe pharmacothérapeutique pour le
traitement prophylactique de l’hémophilie A ou B, avec ou sans
inhibiteurs. Le fitusiran est un petit ARN interférent
thérapeutique expérimental (ou pARNi), administré par voie
sous-cutanée, conçu pour diminuer le taux d’antithrombine, une
protéine qui inhibe la coagulation du sang, dans le but de
promouvoir une production suffisante de thrombine, de rééquilibrer
l’hémostase et de prévenir les saignements. Le fitusiran est
développé au moyen de la technologie de stabilisation améliorée du
conjugué (Enhanced Stabilization Chemistry) ESC-GalNAc développée
par Alnylam, ce qui permet son administration par voie sous-cutanée
et lui confère une puissance et une durée d’action augmentées. Ne
nécessitant que six injections de faible volume par voie
sous-cutanée par an et ne requérant aucune réfrigération, le
fitusiran pourrait permettre le traitement prophylactique des
personnes atteintes d’hémophilie A ou B, avec ou sans inhibiteurs,
partout dans le monde.
À propos du programme de développement clinique
ATLAS Le programme de développement clinique ATLAS est consacré à
l’étude des profils d’efficacité et de sécurité du fitusiran. Il se
compose des études de phase III (terminées) ATLAS-INH
(NCT03417102), ATLAS-A/B (NCT03417245) et ATLAS-PPX (NCT03549871),
ainsi que l’étude (en cours) ATLAS-OLE (NCT03754790) – une étude de
phase III, à groupe unique, en ouvert visant à évaluer la sécurité
et l’efficacité du fitusiran au schéma posologique AT-DR, conçu
pour maintenir un taux cible d’antithrombine compris entre
15 % et 35 %. Les doses administrées dans le cadre de
cette étude sont inférieures à celles des études antérieures et la
fréquence d’administration plus espacée. ATLAS-NEO (NCT05662319)
est une étude additionnelle de phase III en phase de recrutement,
dont l’objectif est d’évaluer la fréquence des épisodes
hémorragiques traités chez des participants adultes et adolescents
(≥12 ans) atteints d’hémophile A ou B, avec ou sans anticorps
inhibiteurs dirigés contre le facteur VIII ou IX, passés sous
fitusiran au schéma posologique AT-DR.
À propos de SanofiNous sommes une entreprise
mondiale de santé, innovante et animée par une vocation :
poursuivre les miracles de la science pour améliorer la vie des
gens. A travers le monde, nos équipes s’emploient à transformer la
pratique de la médecine pour rendre possible l'impossible. Nous
apportons des solutions thérapeutiques qui peuvent changer la vie
des patients et des vaccins qui protègent des millions de personnes
dans le monde, guidés par l’ambition d’un développement durable et
notre responsabilité sociétale. Sanofi est cotée sur
EURONEXT : SAN et NASDAQ : SNY
Relations médiasSandrine
Guendoul | + 33 6 25 09 14 25
| sandrine.guendoul@sanofi.comEvan Berland |
+1 215 432 0234 | evan.berland@sanofi.comNicolas
Obrist | + 33 6 77 21 27 55 |
nicolas.obrist@sanofi.comVictor
Rouault | + 33 6 70 93 71 40
| victor.rouault@sanofi.comTimothy
Gilbert | + 1 516 521 2929 |
timothy.gilbert@sanofi.com
Relations investisseursThomas Kudsk
Larsen |+ 44 7545 513 693 |
thomas.larsen@sanofi.comAlizé
Kaisserian | + 33 6 47 04 12 11 |
alize.kaisserian@sanofi.comArnaud
Delépine | + 33 6 73 69 36 93 |
arnaud.delepine@sanofi.comFelix
Lauscher | + 1 908 612 7239 |
felix.lauscher@sanofi.comKeita
Browne | + 1 781 249 1766 |
keita.browne@sanofi.comNathalie Pham | +
33 7 85 93 30 17 | nathalie.pham@sanofi.comTarik
Elgoutni | + 1 617 710 3587 |
tarik.elgoutni@sanofi.comThibaud Châtelet | + 33 6
80 80 89 90 | thibaud.chatelet@sanofi.com
Déclarations prospectivesCe
communiqué contient des déclarations prospectives. Ces déclarations
ne constituent pas des faits historiques. Ces déclarations
comprennent des projections et des estimations ainsi que les
hypothèses sur lesquelles celles-ci reposent, des déclarations
portant sur des projets, des objectifs, des intentions et des
attentes concernant des résultats financiers, des événements, des
opérations, des services futurs, le développement de produits et
leur potentiel ou les performances futures. Ces déclarations
prospectives peuvent souvent être identifiées par les mots
« s’attendre à », « anticiper », « croire », « avoir l’intention
de », « estimer » ou « planifier », ainsi que par d’autres termes
similaires. Bien que la direction de Sanofi estime que ces
déclarations prospectives sont raisonnables, les investisseurs sont
alertés sur le fait que ces déclarations prospectives sont soumises
à de nombreux risques et incertitudes, difficilement prévisibles et
généralement en dehors du contrôle de Sanofi, qui peuvent impliquer
que les résultats et événements effectifs réalisés diffèrent
significativement de ceux qui sont exprimés, induits ou prévus dans
les informations et déclarations prospectives. Ces risques et
incertitudes comprennent notamment les incertitudes inhérentes à la
recherche et développement, les futures données cliniques et
analyses, y compris postérieures à la mise sur le marché, les
décisions des autorités réglementaires, telles que la FDA ou l’EMA,
d’approbation ou non, et à quelle date, de la demande de dépôt d’un
médicament, d’un procédé ou d’un produit biologique pour l’un de
ces produits candidats, ainsi que leurs décisions relatives à
l’étiquetage et d’autres facteurs qui peuvent affecter la
disponibilité ou le potentiel commercial de ces produits candidats,
le fait que les produits candidats s’ils sont approuvés pourraient
ne pas rencontrer un succès commercial, l’approbation future et le
succès commercial d’alternatives thérapeutiques, la capacité de
Sanofi à saisir des opportunités de croissance externe et à
finaliser les transactions y relatives, l’évolution des cours de
change et des taux d’intérêt, l’instabilité des conditions
économiques et de marché, des initiatives de maîtrise des coûts et
leur évolution, l’impact que les pandémies ou toute autre crise
globale pourraientt avoir sur Sanofi, ses clients, fournisseurs et
partenaires et leur situation financière, ainsi que sur ses
employés et sur l’économie mondiale. Ces risques et incertitudes
incluent aussi ceux qui sont développés ou identifiés dans les
documents publics déposés par Sanofi auprès de l’AMF et de la SEC,
y compris ceux énumérés dans les rubriques « Facteurs de risque »
et « Déclarations prospectives » du Document d’enregistrement
universel 2023 de Sanofi, qui a été déposé auprès de l’AMF ainsi
que dans les rubriques « Risk Factors » et « Cautionary Statement
Concerning Forward-Looking Statements » du rapport annuel 2023 sur
Form 20-F de Sanofi, qui a été déposé auprès de la SEC. Sanofi ne
prend aucun engagement de mettre à jour les informations et
déclarations prospectives sous réserve de la réglementation
applicable notamment les articles 223-1 et suivants du règlement
général de l’Autorité des marchés financiers.
Toutes les marques mentionnées dans le présent
communiqué de presse sont protégées.
Sanofi (BIT:1SAN)
過去 株価チャート
から 8 2024 まで 9 2024
Sanofi (BIT:1SAN)
過去 株価チャート
から 9 2023 まで 9 2024